Se ha realizado este ensayo con el motivo de tratar una enfermedad llamada anemia de Fanconi; una enfermedad poco común que provoca una reducción de células en la vida del paciente. Se calcula que en España hay 120 afectados.
Para esta enfermedad existen dos posibles tratamientos, una opción es un trasplante de médula ósea de un hermano genéticamente compatible. Si esta no es posible, todo queda en manos de técnicas experimentales como las que tienen lugar en el Ciemat (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas). LA clave de esta segunda opción como cura está en el desarrollo de la nueva generación de lentivirus que se emplean como vehículos para llegar hasta las células del paciente y corregir el efecto congénito de la enfermedad. Esto se está llevando a cabo con una nueva familia de vectores derivados del VIH a los que se ha extrído la parte del genoma que es patogénica para el ser humano.
La agencia Europea del Medicamento ya ha autorizado como medicamento huérfano un lentivirus diseñado por la Red Nacional de Investigación Cooperativa sobre la Anemia de Fanconi con el que se pretende tratar la enfermedad de unos 20 pacientes europeos.
Para leer la noticia completa; http://www.elmundo.es/salud/2016/02/23/56cb06e1e2704ef8258b4572.HTML
Noticia redactada por Sandra Moñino.
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